国内首款罕见病类特医食品获批注册：适用于1岁以上苯丙酮尿症患者的氨基酸组件配方，填补罕见病营养素组件类空白

9月3日市场监管总局公布，一款适用于1岁以上苯丙酮尿症（PKU）患者的特殊医学用途氨基酸组件配方食品获批注册，成为国内首款适用于罕见病患者的营养素组件类特医食品，填补国内空白。此前国内注册上市的8款PKU特医食品均为氨基酸代谢障碍配方，患者需以产品替代日常三餐；新获批的组件类配方仅提供足量蛋白质（氨基酸），能量与脂肪、碳水、维生素、矿物质等可由低蛋白普通饮食补充，让患者能享受更多日常美食。我国PKU平均发病率约万分之0.9、登记患者约12万至15万人，患者使用特医食品后病情改善比例超94.8%。该产品亦是GB 29922-2025新国标新增「代谢障碍氨基酸（或肽）组件」类别后的首个落地品种，呼应商务部等7部门「推动罕见病类特医食品快速审批」导向，为罕见病营养支持打开组件化、自由搭配的新路径。证券时报（人民财讯）9月3日报道。